Traitement prénatal de l’amyotrophie spinale
Les récentes avancées thérapeutiques concernant l’amyotrophie spinale (AS) ont changé la vie des enfants atteints de cette maladie. C’est en intervenant tôt que l’on obtient les meilleurs résultats; le traitement doit donc débuter peu après la naissance. Cependant, même ce traitement précoce ne guérit pas la maladie.
En effet, l’évolution de cette maladie génétique commence probablement avant la naissance. L’équipe de Rashmi Kothary, Ph. D., constituée de professionnels de L’Hôpital d’Ottawa et de l’Université d’Ottawa, a donc évalué les effets d’un traitement contre l’AS administré pendant la grossesse sur des modèles murins de la maladie.
Les chercheurs ont administré à des souris gestantes un médicament similaire au risdiplam, un traitement approuvé contre l’AS capable de traverser le placenta pour atteindre le fœtus. Le traitement a été interrompu à la naissance afin d’évaluer les bénéfices du traitement prénatal.
Les résultats publiés dans Annals of Neurology et présentés dans ce résumé vidéo ont montré que le traitement prénatal était sans danger pour les souris gestantes et qu’il augmentait considérablement le poids, la fonction musculaire et le taux de survie de leurs bébés atteints d’amyotrophie spinale.
« Le traitement prénatal de l’amyotrophie spinale a eu des effets remarquables chez les souris après la naissance, mais cela n’a pas suffi à préserver la santé des cellules nerveuses motrices plus tard dans leur vie », explique Emma Sutton, Ph. D., la boursière postdoctorale qui a dirigé l’étude. « Cela laisse penser qu’une combinaison des traitements prénatal et postnatal permettrait d’obtenir les meilleurs résultats thérapeutiques chez les patients atteints d’amyotrophie spinale. »
Lors de la première tentative clinique récente de traitement prénatal de l’AS, le bébé a également reçu un traitement après la naissance et ne présentait aucun symptôme de l’AS à l’âge de deux ans et demi. Toutefois, des recherches supplémentaires sont nécessaires pour mieux comprendre les effets et la sécurité de cette approche.
Auteurs :
Emma R. Sutton, Ariane Beauvais, Rebecca Yaworski, Hugh J. McMillan, Rashmi Kothary
Financement :
Dystrophie musculaire Canada, les Instituts de recherche en santé du Canada, Cure SMA
Installations :
En savoir plus :
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