Des travaux de recherche mettent en évidence le début de la dystrophie musculaire de Duchenne et corrobore une possible nouvelle approche thérapeutique
La dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie congénitale rare, commence habituellement par une légère faiblesse musculaire entre 3 et 5 ans, et s’aggrave, se traduisant par des problèmes plus graves et entraînant la mort vers l’âge de 30 ans.
La nouvelle étude de recherche menée par l’équipe de Michael Rudnicki, Ph. D. à L’Hôpital d’Ottawa ainsi qu’à l’Université d’Ottawa met en évidence le fait qu’au niveau des cellules, des signes de la maladie apparaissent beaucoup plus tôt – voire avant la naissance. Publiée dans Nature Communications, cette étude de recherche corrobore également le potentiel d’un nouveau candidat-médicament conçu par Michael Rudnicki et Satellos BioScience pour rectifier le problème. Ce candidat-médicament, appelé SAT-3247, cible la protéine AAK1 et est actuellement testé dans le cadre d’essais cliniques réalisés sur des humains.
« Ces constatations sont la preuve manifeste que la dystrophie musculaire de Duchenne commence par l’incapacité des cellules souches musculaires à développer et à maintenir le muscle – sans la moindre évidence d’une fragilité ou d’une atteinte myofibrillaire », de dire Michael Rudnicki, scientifique principal à l’Institut de recherche de l’Hôpital d’Ottawa (IRHO), professeur à l’Université d’Ottawa, ainsi que fondateur et chef du programme de découverte chez Satellos. « En modulant la protéine AAK1, nous avons mis en évidence un moyen puissant de normaliser la fonction des cellules souches et d’améliorer la formation musculaire chez des modèles dystrophiques, ce qui pointe, de manière convaincante, vers des stratégies de traitement régénérateur. »
Le laboratoire de Michael Rudnicki étudie la manière dont les cellules souches musculaires produisent des fibres musculaires. Une image fournie par son équipe (de gauche à droite) montre des cellules souches musculaires qui se divisent pour produire des progéniteurs myogéniques. Mention de source : Derek Hall.
L’Hôpital d’Ottawa est un centre universitaire de pointe dans le domaine de la recherche et de la santé et un hôpital d’enseignement fièrement affilié à l’Université d’Ottawa. Tous les chercheurs à L’Hôpital d’Ottawa se conforment à un cadre d’innovation responsable axé sur l’élaboration et la commercialisation responsables des innovations.
Auteurs :
Esper ME, Lin AYT, Bennett D, Rudnicki MA.
Financement :
Canadian Institutes for Health Research, US National Institutes for Health, Stem Cell Network, CNMD-INMG Joint Collaborative Research Program, QEII-GSST, OGS, OIRM
