Octroi d’une subvention de 24 M$ visant à accélérer le développement des thérapies cellulaires et géniques pour la population canadienne

Une équipe interdisciplinaire réunissant des chercheurs de L’Hôpital d’Ottawa, du CHEO et de l’Université d’Ottawa sous la direction du Dr Bernard Thébaud a reçu une subvention de 24 millions de dollars visant à accélérer la mise au point de thérapies cellulaires et géniques destinées aux patients atteints de maladies pulmonaires chroniques. 

Il s’agit de l’une des six subventions octroyées dans le cadre du volet Transformation du fonds Nouvelles frontières en recherche du gouvernement fédéral. 

Le D^r Thébaud et son équipe espèrent que leurs recherches entraîneront de profonds changements au chapitre du développement, de l’autorisation et de l’adoption des thérapies cellulaires et géniques à l’échelle du Canada.

Il est difficile de mettre ces thérapies « vivantes » au service des patients. Une thérapie génique ou cellulaire peut améliorer la qualité de vie des patients dans le cadre d’un essai clinique, mais est-elle applicable dans des conditions réelles? Sera-t-elle approuvée par Santé Canada? Les gouvernements des provinces et territoires accepteront-ils de payer pour offrir le traitement à la population? Où la thérapie sera-t-elle produite, et quels en seront les coûts? Est-ce qu’elle sera accessible à tous les Canadiens, peu importe leur lieu de résidence? Tous les hôpitaux seront-ils en mesure de la proposer? Et les patients en voudront-ils?

Voilà les questions sur lesquelles l’équipe se penchera au cours des six prochaines années tout en menant deux essais cliniques sur des thérapies élaborées dans le laboratoire du D^r Thébaud à l’intention de nourrissons atteints d’une maladie pulmonaire. Ces essais cliniques sont financés au moyen d’autres subventions octroyées par les Instituts de recherche en santé du Canada et le Réseau de cellules souches. 

Plus particulièrement, l’équipe mène un essai clinique de phase 2 portant sur le recours à une thérapie cellulaire dans le traitement de la dysplasie bronchopulmonaire, une maladie pulmonaire chronique. La tenue de cette étude d’envergure nationale auprès de 168 patients s’inscrit dans la continuité d’un essai inédit de phase 1 qui est parvenu à confirmer que le traitement peut être administré sans danger chez les prématurés.  

De plus, l’équipe réalise le premier essai chez l’humain au sujet d’une thérapie génique visant à traiter le déficit en ABCA3, une maladie pulmonaire mortelle chez le nouveau-né. La plupart des bébés atteints de cette maladie génétique rare meurent à la naissance ou dans l’attente d’une greffe pulmonaire. Le traitement d’un seul patient suffira donc à déterminer si la thérapie permet de rétablir les fonctions pulmonaires. Si les résultats sont concluants, cette nouvelle méthode d’administration de la thérapie génique pourrait être appliquée à des maladies génétiques plus courantes, comme la fibrose kystique.

« C’est un privilège de pouvoir offrir aux patients les traitements découlant de nos découvertes en laboratoire, et ce financement nous aidera à simplifier ce processus pour d’autres chercheurs », affirme le D^r Bernard Thébaud, néonatologiste et scientifique principal à L’Hôpital d’Ottawa et au CHEO et professeur à l’Université d’Ottawa. « Nous espérons que ces travaux entraîneront un changement de paradigme, de sorte que les axes de recherche sur les thérapies cellulaires et géniques soient mieux adaptés au système de santé canadien, dans l’objectif d’offrir aux patients des traitements abordables et couverts par les régimes d’assurance. »

Chercheur principal désigné : Bernard Thébaud

Cochercheurs principaux : Jennifer Quizi, John Bell, Sarah Wootton, Stuart Nicholls, Emilio Alarcon, Amy Zarzeczny, Yang Yang, Ehsan Habibi, Kednapa Thavorn, Manoj Lalu, Justin Presseau.

Cocandidats : Martin Kang, Jenna Evans, Dean Fergusson, Laurent Renesme, 
Jean-Simon Diallo, Andras Nagy, Silke Mader, Fabiana Bacchini, Duncan Stewart.

Collaborateurs : Alice Tarantal, John Engelhardt, Charlotte Moore Hepburn, Theo Moraes, Ashley Cooney, Ashley Cooney, James Bridges, David Moher, Paul Eckford, Lori Anderson, (Jennifer) Jim Meunier, Ann Gettys, Thierry Lacaze-Masmonteil, Cate Murray, 
Ella Korets-Smith, Rose Vicky Maldonado, Jennifer Wambach, Nadia Nathan, Larry Nogee, Matthias Griese, Marc Beltempo, Hartmut Grasemann, Steven Seidner, Jeffrey Whitsett, Steve Abman, Paula Robeson, Mervin Yoder, Daphne Merkus. 

Organismes partenaires représentant les patients : Canadian Premature Baby Foundation (CPBF), The Global Foundation for the Care of Newborn Infants (GFCNI), chILD (Children's Interstitial and Diffuse Lung Disease) Foundation.