Une thérapie génique à double objectif guérit une maladie pulmonaire rare chez les souriceaux
Nos poumons sont constitués d’une couche de cellules fine et délicate – si délicate, en fait, qu’elle s’effondrerait sous la pression d’une simple bouffée d’air si elle n’était pas recouverte d’un surfactant gras.
Malheureusement, environ un bébé sur un million naît avec une maladie génétique qui perturbe la production de ce surfactant. La transplantation pulmonaire en est l’unique remède.
Des chercheurs de L’Hôpital d’Ottawa, du CHEO, de l’Université d’Ottawa et de l’Université de Guelph travaillent ensemble à la mise au point d’une nouvelle thérapie génique pour le déficit génétique en surfactant.
Leur dernière étude, publiée dans Molecular Therapy, montre que cette approche peut améliorer la fonction et la structure pulmonaires dans un modèle murin de déficit en protéine C du surfactant (SP-C). Il s’agit d’une forme particulièrement grave de cette maladie, car elle implique la production d’une forme toxique de SP-C en plus de la perte de la forme normale.
Pour relever le défi, l’équipe a conçu une thérapie génique à double objectif qui utilise un virus adéno-associé (VAA) pour produire la forme efficace de SP-C tout en supprimant l’expression du gène producteur de la forme toxique.
« Cette approche est fort prometteuse, et nous faisons tout notre possible pour passer à des essais cliniques », dit le Dr Bernard Thébaud
« Cette approche est fort prometteuse, et nous faisons tout notre possible pour passer à des essais cliniques », dit le Dr Bernard Thébaud, néonatologiste et scientifique principal à L’Hôpital d’Ottawa et au CHEO, et professeur à l’Université d’Ottawa.
Le Dr Thébaud est également titulaire d’une chaire de recherche du Canada de niveau 1 en biologie et régénération des cellules souches pulmonaires, titulaire de la Chaire de recherche en médecine régénératrice en partenariat avec l’Université d’Ottawa et chef de la direction médicale de la jeune entreprise Inspire Biotherapeutics.
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Mouse lungs affected by surfactant deficiency. -
After treatment with gene therapy, mouse lungs appear healthier.
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Authors:
Bardin P, Xu L, Pei Y, Vineeth AA, Nangle K, Zhong S, Cyr-Depauw C, Vadivel A, Martin E, Weaver TE, Sitaraman S, Wootton SK, Thébaud B.
Funding:
European Respiratory Society, programme Horizon 2020 de l’Union européenne, Instituts de recherche en santé du Canada, Conseil de recherches en sciences naturelles et en génie du Canada.
Core Facilities:
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